南京、上海和美国圣荷西2025年2月14日 /美通社/ — 2025年2月14日，驯鹿生物宣布，中国香港卫生署已正式受理其CAR-T细胞产品伊基奥仑赛注射液（FUCASO）的新药上市许可申请（NDA)，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。
这是香港卫生署首次正式受理国产CAR-T细胞产品的新药上市申请。由于伊基奥仑赛注射液已经实现为香港地区患者跨境供药，一旦成功获批，香港患者将可直接使用驯鹿生物南京生产基地制备的该产品。
自2024年下半年起，为满足香港及周边地区R/RMM患者对创新疗法的迫切需求，驯鹿生物迅速启动了香港指定患者药物使用计划（NPP）申请。然而，让香港患者足不出”港”使用南京生产的伊基奥仑赛注射液，挑战巨大。CAR-T药物不仅需满足特殊物品进出境申报要求，作为”活的药物”，其原材料和成品对物流运输的温控、时长等条件要求也极为苛刻，且无法通过机场X光检查。
为攻克这一难题，南京海关及江北新区多政府部门为驯鹿生物提供了全力支持。金陵海关和南京禄口机场海关在南京海关卫生检疫处的指导下，联合多单位多次深入企业生产线实地调研，创新实施了进出境特殊物品的多部门联合监管机制。南京海关各机构以服务企业为宗旨，优化了风险评估、进出口物品查验和放行流程，显著提升了进出口效率。与此同时，江苏省药监局积极为企业提供专业指导，并高效完成了伊基奥仑赛注射液药品出口销售证明的办理工作，共同为国产CAR-T疗法走向国际市场提供了坚实保障。
2024年12月，首位来自香港的R/RMM患者在香港玛丽医院成功接受了南京生产基地制备的伊基奥仑赛注射液的回输治疗。这一突破标志着驯鹿生物成为全国首家完成香港NPP真实患者治疗全流程的细胞治疗企业，也意味着伊基奥仑赛注射液成功实现跨境供药，为中国细胞与基因治疗（CGT）企业的国际化探索开辟了新路径。
驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示：”
基于伊基奥仑赛注射液显著的临床价值，我们相信具有国际竞争力的CAR-T药品应当走出国门，惠及全球更多患者。香港作为内地生物医药企业拓展国际市场的重要窗口，是驯鹿布局全球市场的关键一步。去年12月，首位香港NPP患者成功接受伊基奥仑赛注射液的回输治疗，证明了驯鹿生物”南京生产、供应境外”创新模式的有效性，也标志着这一药品已成功实现跨境供药。我们希望这一突破能为CGT行业同仁带来鼓舞。
这一成就的取得，离不开江苏省和南京市各级政府部门的鼎力支持与指导。我们由衷感谢江苏省药监局的专业指导，南京海关、金陵海关及南京禄口机场海关的高效协作，以及江北新区各部门、临空经济示范区和南京禄口国际机场等相关单位的全方位支持。
今天，我们很高兴伊基奥仑赛注射液的NDA已正式获得香港卫生署受理。依托香港”1+”创新审批机制，我们快速完成了申请递交，充分展现了驯鹿注册团队对不同地区药品注册政策的深刻理解和高效执行力。在此，我要特别感谢团队的专业奉献与不懈努力。接下来，我们将全力配合相关部门的审批流程，力争早日实现这款创新CAR-T产品在中国香港地区的获批，为更多患者带来希望。”
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关于多发性骨髓瘤（MM)
多发性骨髓瘤（MM）在全球是第二常见的血液系统恶性肿瘤。根据Globocan数据，2022年全球多发性骨髓瘤发病率为1.8/10万，5年患病率为6.8/10万。尽管当前抗骨髓瘤治疗取得了进展，但MM仍大多无法治愈，且易多次复发，并倾向于对多种类别的药物产生耐药性，给治疗带来了重大挑战。因此，对于复发或难治性MM的治疗，除了当前抗骨髓瘤疗法外，仍迫切需要新的治疗选择，以实现深度且持久的疗效。
关于伊基奥仑赛注射液（FUCASO）
伊基奥仑赛注射液（FUCASO）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，福可苏®具有快速和强劲的疗效，并有突出的体内持久存续性，可使患者获得深度而持久的缓解，持续守护多发性骨髓瘤患者。
关于驯鹿生物
驯鹿生物成立于2017年，是一家行业领先的专注于研发、生产和销售创新细胞疗法的生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物为创新基石，并向自身免疫性疾病领域和抗体类药物拓展，拥有完整的从早期药物发现、临床研发、注册申报到商业化的全流程能力。
公司现有10余款处于不同研发阶段的创新药物品种，其中由驯鹿生物自主研发的全球首个全人源CAR-T产品，靶向BCMA的伊基奥仑赛注射液（福可苏®）已于2023年6月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤(R/RMM)成人患者。其前线适应症用于治疗2-3线多发性骨髓瘤(MM)已进入III期临床。此外，伊基奥仑赛注射液在中国和美国已获得多个自身免疫性疾病的新药临床试验申请（IND）许可。同时，针对淋巴瘤的双靶点（CD19/CD22）产品CT120即将进入II期临床。另一款靶向GPRC5D用于治疗复发难治多发性骨髓瘤的产品IASO118已在中国获得IND许可。
除细胞疗法产品外，公司的全人源靶向CD19抗体产品IASO-782，已在中国和美国获得治疗多个自身免疫性疾病的IND许可，同时仍在探索更多的自身免疫性疾病适应症。
公司先后和海外细胞治疗公司Sana Therapeutics、Cabaletta Bio及Umoja Biopharma达成全球商业拓展授权或研发合作，积极探索新一代细胞疗法产品的开发。
驯鹿生物依托其强大的管理团队、创新的产品管线、自有的GMP生产和先进的临床开发能力，全力以赴为中国及全球患者带来变革性、可及的创新疗法和治愈的希望。了解更多信息，请访问公司官网：www.iasobio.com 或领英账号：www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。
SOURCE 驯鹿生物
