— 基于一项中国II期注册研究结果提交该新药上市申请 —
— 仅次于肝细胞癌的第二大常见肝癌类型，长期生存率一般相对较差 —
香港、上海和新泽西州弗洛勒姆公园2025年12月29日 /美通社/ — 和黄医药（中国）有限公司（简称”和黄医药“或”HUTCHMED”）（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）今日宣布凡瑞格拉替尼（fanregratinib，HMPL-453）用于既往接受过系统性治疗，且具有成纤维细胞生长因子受体（”FGFR”）2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的肝内胆管癌（ICC）成人患者的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局（”国家药监局”）受理，并获纳入优先审评。
凡瑞格拉替尼是一种新型、选择性的FGFR1、2和3口服抑制剂。肝内胆管癌是一种起源于肝内胆管上皮的具有高度侵袭性的恶性肿瘤，占原发性肝癌的约8.2%至15.0%，是继肝细胞癌之后第二常见的肝癌类型。近年来，肝内胆管癌发病率呈持续上升趋势，5 年总生存率约 9%。[1] 全球肝内胆管癌患者中约有10-15％伴有FGFR2融合或重排。[2],[3]
一项在中国开展的单臂、多中心、开放标签的II期注册研究的数据支持了提交此项中国新药上市申请。该研究已达到客观缓解率（ORR）这一主要终点。包括无进展生存期（PFS）、疾病控制率（DCR）、缓解持续时间（DoR）和总生存期（OS）在内的次要终点结果亦支持了主要终点的发现。完整的研究数据将于近期提交学术会议上发表。该项研究的其他详情可登录clinicaltrials.gov，检索注册号NCT04353375查看。
关于凡瑞格拉替尼
凡瑞格拉替尼（HMPL-453）是一种新型、高选择性且强效的FGFR 1、2和3抑制剂。异常的FGFR信号传导已被发现是肿瘤生长、促进血管生成及抗肿瘤治疗抗性产生的诱因。异常的 FGFR 基因改变被认为是多种实体瘤肿瘤细胞增殖的驱动因素。和黄医药目前拥有凡瑞格拉替尼在全球范围内的所有权利。
关于和黄医药
和黄医药（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法。自成立以来，和黄医药致力于将自主发现的候选药物带向全球患者，首三个药物现已在中国上市，其中首个药物亦于美国、欧洲和日本等全球各地获批。欲了解更多详情，请访问：www.hutch‑med.com或关注我们的领英专页。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《美国私人证券诉讼改革法案》”安全港”条款中定义的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述反映了和黄医药目前对未来事件的预期，包括对国家药监局审评凡瑞格拉替尼用于治疗肝内胆管癌的新药上市申请以及审评时间的预期、凡瑞格拉替尼用于治疗肝内胆管癌患者的治疗潜力的预期，以及凡瑞格拉替尼针对此适应症及其他适应症的进一步临床研究计划。前瞻性陈述涉及风险和不确定性。此类风险和不确定性包括下列假设：支持凡瑞格拉替尼在中国或其他地区获批用于治疗肝内胆管癌患者的新药上市申请的数据充足性、获得监管部门快速审批或审批的潜力、凡瑞格拉替尼的安全性、和黄医药为凡瑞格拉替尼进一步临床开发计划及商业化提供资金并实现及完成的能力，以及此类事件发生的时间。当前和潜在投资者请勿过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在截至本新闻稿发布当日有效。有关这些风险和其他风险的进一步讨论，请查阅和黄医药向美国证券交易委员会、香港联合交易所有限公司以及AIM提交的文件。无论是否出现新讯息、未来事件或情况或其他因素，和黄医药均不承担更新或修订本新闻稿所含讯息的义务。
[1] Expert consensus on precision detection of intrahepatic cholangiocarcinoma (2024 edition). Chin J Clin Med. 2025;32(1):1-18.
[2] Arai Y, Totoki Y, Hosoda F, et al. Fibroblast growth factor receptor 2 tyrosine kinase fusions define a unique molecular subtype of cholangiocarcinoma. Hepatology. 2014;59:1427–34.
[3] Nakamura H, Arai Y, Totoki Y, et al. Genomic spectra of biliary tract cancer. Nat Genet. 2015;47:1003–10.
SOURCE 和黄医药(中国)有限公司
