上海2025年12月12日 /美通社/ — 2025年12月12日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称”邦耀生物”）宣布，基于具有自主知识产权的通用型细胞平台（TyUCell®）开发的新一代异体UCAR-T产品”靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”（管线代号：BRL-303）针对中度或重度难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的新药临床试验申请（IND），已于12月11日正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的默示许可。这是继异体UCAR-T产品（管线代号：BRL-301）在血液肿瘤领域实现双适应症突破后，邦耀生物在自身免疫疾病治疗领域（管线代号：BRL-303）的又一里程碑式进展。值得一提的是，BRL-303是全球首款在研究者发起的临床试验中，针对自身免疫性疾病显示出疗效的异体通用型CAR-T产品。本次获批中国IND标志着邦耀生物在将革命性的通用型细胞治疗技术从血液肿瘤扩展至复杂自免疾病领域迈出了关键一步。
BRL-303 UCAR-T三大核心优势，重塑难治性SLE治疗格局
系统性红斑狼疮（SLE）是一种以B细胞异常活化和自身抗体产生为特征的全身性自身免疫疾病，传统免疫抑制剂对部分患者疗效有限。尽管早期IIT研究显示，自体CAR-T疗法对系统性红斑狼疮已显示出初步疗效，但其存在个体化制备周期长、成本高等难题，因此异体CAR-T细胞凭借均质性、即时可用性等优势成为极具前景的替代方案。
BRL-303是基于邦耀生物具有自主知识产权的通用型细胞平台（TyUCell®）开发的一款全新一代靶向CD19的异体通用型CAR-T产品，针对适应症领域为自身免疫性疾病。该UCAR-T技术是由邦耀生物创始人&董事长、华东师范大学刘明耀教授以及杜冰教授领衔的科学家团队历经8年科研攻关、多次技术迭代所研发。其主要通过多重基因编辑技术实现异体T细胞的免疫逃逸和功能优化，既从源头规避了移植物抗宿主病（GVHD）和宿主排斥（HVG）风险，又能精准靶向调控SLE患者体内异常活化的免疫细胞、重建免疫平衡，完美攻克了异体CAR-T在自免疾病治疗中的核心技术壁垒，是通用型细胞治疗技术在自免领域的又一创新性转化。此前，邦耀生物BRL-303 UCAR-T治疗SLE已在两项IIT临床研究中展示了显著的临床疗效，相关研究成果已于2025年分别发表在国际著名期刊Cell Research和Med。
同时值得一提的是，该产品治疗3例难治性自免疾病患者的研究成果于2024年7月发表在知名期刊Cell，成为全球首个报道应用于临床并成功治疗自免疾病的异体通用型CAR-T的临床在研产品。该项研究成果先后获评”两院院士评选2024年中国十大科技进展新闻”、”2024年中国医药生物技术十大进展”、”2024年度中国科学十大进展”等重要荣誉，并获”CAR-T之父”Carl June教授在Cell发文高度点评：”有望改写自免疾病的治疗格局”。可以说，通过已有的临床研究充分验证了，邦耀生物异体UCAR-T在肿瘤和自免疾病等多适应症治疗中的应用潜力，展示了三大核心优势：
1、突破可及性瓶颈，惠及更多患者
作为”现货型”通用CAR-T产品，该异体UCAR-T无需患者自体细胞采集和定制化生产，单批次可满足200例以上治疗需求，大幅降低了生产成本；同时，其无需HLA配型的特性，可实现 “即取即用”，显著缩短了患者的治疗等待周期，尤其适合病情进展迅速、自体免疫细胞功能紊乱的肿瘤和难治性自免患者，可为更多患者群体提供便捷可及的治疗新选择。
2、安全性全面升级，降低治疗风险
不同于传统治疗方案的强免疫抑制，该产品无需对患者进行额外的清淋或者免疫抑制，仅采用常规甚至更低的清淋方案，就可以实现对靶细胞的完全清除，还能够有效避免对患者过度免疫抑制所带来的感染、粒细胞缺乏、淋巴细胞恢复慢等风险。先前临床试验数据表明，接受该产品治疗的患者未发生≥3级的细胞因子释放综合征（CRS）或神经毒性（ICANS），感染发生率较同类产品更低，印证了其卓越的临床安全性。
3、精准重建免疫平衡，实现持久缓解
该产品通过精选健康供体T细胞并优化扩增工艺，使其在患者体内具备更强的增殖能力和长效存续性。在前期的临床研究中，该产品已经表现可精准清除或抑制SLE患者体内的致病细胞，同时促进免疫稳态的重建，实现对疾病的长期控制，为患者摆脱病情反复、实现高质量生存提供了可能。
引领自免治疗革新，加速异体UCAR-T技术产业化落地
邦耀生物创始人&董事长刘明耀教授表示：”BRL-303本次成功获批临床试验，是我们异体通用型CAR-T技术从血液肿瘤领域向自免疾病领域拓展的又一重要里程碑。既验证了该异体UCAR-T在多疾病领域的广泛适配性，也彰显了邦耀生物在自免疾病细胞治疗领域的先发优势。此前我们的异体UCAR-T在血液肿瘤领域取得双适应症的IND批件，并且在自免领域的成果取得国内外多项重磅荣誉的肯定。相信伴随此次BRL-303获批，将进一步推动该技术的临床转化与产业化进程。未来，我们也将加快推进该产品临床转化，持续探索该异体UCAR-T技术在更多自免疾病及实体瘤领域的应用，让创新疗法早日惠及更多患者。”
不得不说，此次BRL-303获得中国IND，不仅为中重度难治性SLE患者开辟了全新的治疗路径，更标志着邦耀生物的通用型细胞治疗技术已形成 “血液肿瘤 + 自免疾病” 的双赛道布局，将助力中国创新细胞治疗技术持续领跑国际。未来，邦耀生物将快速推进该BRL-303 UCAR-T在中国的多中心临床试验，并积极探索UCAR-T技术在血液肿瘤、实体瘤及自身免疫疾病中的应用，为广大患者造福。
###
关于邦耀生物：
上海邦耀生物科技有限公司致力于成为新商业文明时代全球领先的细胞基因药企，邦耀生物以”以基因编辑技术引领创新，开发突破性疗法，造福全人类”为使命，依托自主研发中心及与高校共建的”上海基因编辑与细胞治疗研究中心”，目前已产生100多项专利成果，有19个项目在20余家知名医院开展临床试验，6个项目已获批IND，正式进入注册临床试验阶段，还有多个项目进入IND申报阶段。其中，基因编辑治疗β-地中海贫血症、非病毒定点整合PD1-CAR-T、以及UCAR-T等项目已经取得优异临床效果，具有全球领先性，并在Nature、Cell、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名学术期刊上发表多篇学术论文。邦耀生物已搭建基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台，拥有7000平米GMP中试基地及近100人的运营团队，有力保障创新的研究成果能够快速转化与应用。邦耀生物通过患者需求和临床反馈不断推动研发产品快速更新迭代。并秉持开放、共享、共赢的态度，与全球创新生物医药生态链企业一起，加快推进创新药物的转化与落地，造福全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者！
SOURCE 上海邦耀生物科技有限公司
