苏州2025年5月21日 /美通社/ — 2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得美国食品药品监督管理局（简称：FDA） 授予的再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，简称：RMAT）认定。根据公开信息，这是中国第一个获美国FDA RMAT认定的基因编辑产品，体现了FDA对ART001创新性和临床潜力的认可，将有力助力ART001加速临床开发。
基于ART001已有数据，FDA确认ART001符合RMAT认定标准。临床数据显示：ART001给药4周后，高剂量组受试者的外周TTR蛋白较基线平均下降即可达90%以上，且已维持稳定72周。基于锐正基因领先的体内基因编辑技术平台，ART001在已达72周的IIT临床研究中，未见国内外类似产品频见的输注相关反应和天门冬氨酸转移酶（AST）指标升高，且未发生DLT及SAE。同时，ART001在脱靶安全性上表现优异，即使在几十倍饱和剂量下，也未检测到脱靶编辑，表明ART001的安全性和有效性达到全球同行业领先水平，有望成为针对ATTR的Best-in-class药物。
ART001于2023年8月成为中国首个进入人体临床研究（IIT）的以LNP为载体的体内基因编辑药物，并于2024年7月和8月分别获得中国和美国临床试验许可，成为全球唯一获得中美临床试验许可的同类产品，目前已进入IIa期临床研究阶段。2025年3月，该产品获得了美国FDA 孤儿药资格认定。
锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示：”锐正基因ART001 获RMAT认定，凸显了锐正基因在非病毒载体体内基因编辑技术药物开发方面的创新能力，更加重要的是，RMAT认定为ART001的进一步加速开发创造了条件。我们将继续推进ART001的临床开发，尽快将这一先进疗法带给全球患者。”
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关于再生医学先进疗法（RMAT）
再生医学先进疗法是美国在2016年12月”21世纪医疗法案”中的重要医疗政策。RMAT允许更快、更精简地批准再生医学产品，如细胞和基因疗法、组织工程产品和组合产品。要获得在研药物的 RMAT资格，必须有初步的临床研究数据证明该药物在治疗、延迟、逆转或治愈严重或危及生命的疾病方面具有积极结果，有潜力解决未被满足的临床需求。
锐正基因（苏州）有限公司
锐正基因成立于2021年，专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品，致力于为全球患者提供终生只需一次用药且具备成本优势的创新治疗方案。
公司拥有一支具备生物药全生命周期成功经验的专业化团队，建立了全球首个经临床验证的产业级、端到端体内基因编辑技术平台，系统布局了相关技术与产品知识产权，其中新型碱基编辑器ARTbase-A1™已经获得中美专利授权。
公司构建了针对遗传性罕见病和难治常见病的产品管线组合。2023年8月，针对ATTR的产品ART001成为中国第一个进入人体临床试验的、以LNP为载体的体内基因编辑药物。2024年8月，ART001成为中国第一个和目前唯一获得美国FDA临床试验许可的同类产品。2025年2月，针对HeFH（靶点为PCSK9）的产品ART002成为全球首个在人体内达到药效饱和，并在超高基线患者中有效降低LDL-C的同类产品。ART001和ART002的安全性和有效性数据均显示其具有成为全球best-in-class产品的潜力。
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SOURCE 锐正基因（苏州）有限公司
