海口2025年5月26日 /美通社/ — 每天清晨，世间万物从沉睡中苏醒，但对于重症肌无力（MG）患者来说，最简单不过的睁眼动作却成了一场艰难的”战斗”。在我国，重症肌无力年发病率为0.68/10万[1]，其中约85%患者属于全身型（gMG）[2]。在传统的治疗道路上，一些患者只能在”无药可用”的绝望与”用药风险”的恐惧之间徘徊。
然而，医学创新正悄然改写治疗格局。2025年5月24日，”重症肌无力精准诊疗创新国际研讨会”在海口举办。论坛期间，我国重症肌无力治疗领域迎来了新进展——全球创新生物制药公司优时比（UCB）自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革®）宣布正式在国内上市。
作为全球首个且目前中国唯一*获批可同时覆盖乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性和肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性两类患者的优选生物制剂，为成人全身型重症肌无力患者（gMG）带来了更多希望与治疗选择。
破局新生：从治疗困境到靶向突破
重症肌无力是一种自身免疫性神经肌肉传递障碍的罕见疾病，患者会出现肌肉无力，尤其是眼外肌最容易受累，这种肌无力的现象会从一组肌群逐渐累及其他的肌群，导致出现一些影响患者日常生活的躯体症状，如构音障碍、吞咽困难、抬臂梳头、上楼梯困难等。部分患者最严重时累及呼吸肌，引起周围性呼吸衰竭，危及生命。而在AChR抗体阳性和MuSK抗体阳性这两种主要亚型中，MuSK抗体阳性患者往往临床表现更重，存在更高的危急重症风险。
中山大学附属第三医院神经内科主任医师胡学强教授介绍，重症肌无力是一种与人类伴行很久的疾病，20世纪30年代医疗主要解决患者生死问题。随着有创、无创呼吸机技术以及胆碱酯酶抑制剂的出现，病死率显著下降。之后，不断有创新的手段帮助逐步解决患者部分神经系统功能损伤的问题、功能恢复不全的问题，并帮助患者恢复社会工作能力。而当前，重症肌无力患者的主要需求是迅速起效的效果、全面的症状控制、恢复生活质量及药物价格合理。
北京医院国家老年医学中心神经科主任医师殷剑教授表示，目前抑制补体C5和FcRn受体已成为重症肌无力治疗的两大核心靶点。罗泽利昔珠单抗注射液作为FcRn拮抗剂，是目前唯一基于免疫球蛋白G（IgG）4开发的创新单克隆抗体药物，能够靶向清除致病性IgG抗体，可以用于AChR 抗体阳性或 MuSK 抗体阳性患者的治疗，改善患者临床症状与预后，帮助患者恢复生活质量，回归正常生活。并且，罗泽利昔珠单抗注射液皮下注射方便，自我注射治疗患者总 IgG 水平能够快速、稳定下降，我们很高兴看到罗泽利昔珠单抗注射液在国内上市，标志着患者又多了一种治疗选择。
革新突破：多维优势重塑治疗格局
罗泽利昔珠单抗于2025年3月31日在中国获批，与常规治疗药物联合用于治疗AChR或MuSK抗体阳性的成人gMG患者。
在治疗效果上，治疗第一周总IgG水平降低50%，患者症状可迅速缓解。至第6周，MG日常生活活动能力量表(MG-ADL)评分较基线显著降低3.4分，72%患者下降幅度达到或超过2分[3]。
长期来看，单个治疗周期具有持续疗效，可实现长间隔给药。所有接受治疗的患者（不论随访时间），平均每年接受2.9个周期治疗，平均每年接受16.0次输注[4]。同时，其安全性良好，不良事件发生率与安慰剂相当。
此外，罗泽利昔珠单抗采用皮下注射方式，操作简便，50公斤以下患者单次治疗仅需约6分钟即可完成**。
优时比中国总经理马雅君表示：”优时比是全球首家也是目前唯一一家在重症肌无力领域推出涵盖两种靶点机制创新疗法的企业，满足临床尚未被满足的多样化需求。作为深耕中国近三十年的全球创新生物制药公司，我们始终致力于将国际前沿成果惠及中国患者。优迪革®在华上市，标志着gMG治疗进入新阶段。未来，我们将继续以科学创新为驱动，携手各方，共同推动中国罕见病诊疗不断迈向新高度，为患者提供更多治疗选择。”
审批编号：CN-RZ-2500048
*截止至2025年5月数据
**体重50kg以下患者每次给药1瓶，超过该体重的患者需增加给药剂量并相应延长给药时间，详见药品说明书
[1]. 中国免疫学会神经免疫分会.中国重症肌无力诊断和治疗指南(2020版)[J].中国神经免疫学和神经病学杂志,2021,28(1):1-12.
[2]. ChenJ,TianDC,ZhangC,LiZ,ZhaiY,XiuY,GuH,LiH,WangY,ShiFD.Incidence,mortality,andeconomicburdenofmyastheniagravisinChina:Anationwidepopulation-basedstudy.LancetRegHealthWestPac.2020Nov27;5:100063.
[3] Murai H.et al.Brain Nerve. 2024;76(1):7-12.
[4] Wiendl H, et al. Ther Adv Neurol Disord.2023;16:17562865231213240
SOURCE 优时比
