南京、上海和旧金山2025年6月23日 /美通社/ — 驯鹿生物，一家致力于细胞和抗体创新药物研发、生产和销售的生物制药公司，宣布其支持的靶向BCMA CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液治疗多发性硬化症（MS）的研究者发起的临床研究（IIT），已在第11届欧洲神经病学学会(EAN)年会上以线上口头报告形式展示最新研究数据。研究显示该疗法在治疗进展型多发性硬化症中表现出良好的耐受性和显著疗效。
报告标题：靶向BCMA CAR-T细胞疗法治疗多发性硬化症患者
Related posts
报告类型：线上口头报告
报告时间：2025年6月22日上午 14:00 – 14:05（欧洲东部夏令时间）
报告地点：芬兰赫尔辛基
摘要编号：A-25-13667
汇报人：华中科技大学同济医学院附属同济医院 秦川教授
本次报告内容基于一项研究者发起的评估输注伊基奥仑赛注射液治疗进展型多发性硬化症（MS）的疗效和安全性的探索性临床研究（NCT04561557）结果，该研究正在华中科技大学同济医学院附属同济医院开展，研究者为同济医院神经内科王伟教授团队。
疗效：截至2024年12月31日，研究纳入了3例重度进展型MS患者（2例继发进展型，1例原发进展型），基线EDSS评分（扩展残疾状态量表）达6-7分，且既往生物制剂治疗失败。接受单次伊基奥仑赛注射液输注（1.0×10^6细胞/千克）后，患者表现出快速且持续的临床改善：
功能改善：末次随访时所有患者EDSS评分均较基线显著改善；上肢灵活性（九孔柱测试）和下肢行走能力（25英尺步行测试）明显提升；生物标志物转阴：脑脊液寡克隆带（OCBs）完全消失；K游离轻链水平显著下降；影像学稳定：MRI复查未发现新发或扩大的钆增强T1病灶及T2高信号病灶。
安全性：
所有患者均出现短暂性1级细胞因子释放综合征（CRS），输注后未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或其他神经毒性反应。≥3级血细胞减少均发生于CAR-T细胞输注后30天内，仅观察到≥3级中性粒细胞减少和淋巴细胞计数下降，未发生≥3级贫血或血小板减少症。
结论：伊基奥仑赛注射液在治疗多发性硬化症中表现出良好的耐受性和显著疗效，具体表现为患者躯体功能改善及脑脊液中寡克隆带（OCBs）消失。
关于多发性硬化症（MS)
多发性硬化症是一种影响中枢神经系统（CNS）的神经炎症性疾病，它会导致脱髓鞘和神经元损伤，是青壮年（18至40岁）非创伤性残疾最常见的原因之一[1]。根据Frost& Sullivan报告，2023年全球共有约307万多发性硬化症患者，其中美国有约40万。多发性硬化症的患病率在性别上有显著差异，女性与男性的整体比例为3:1[2]。 多发性硬化症的特征是局部淋巴细胞中枢神经系统浸润导致髓鞘破坏和轴突损伤，这些损伤会导致神经综合征和身体残疾[3]。多发性硬化症的临床表现取决于中枢神经系统中损伤的位置，常见症状包括感觉和视觉障碍、运动和协调障碍，以及痉挛、疲劳、疼痛和认知缺陷[4]。大约85%至90%的多发性硬化症患者会经历复发-缓解病程，其特征是症状急性加重之后有所缓解，然而，随着疾病的演变和症状恢复的不完全，大约50%的患者最终发展为继发进展型多发性硬化症，其特点是神经功能障碍的逐渐、不可逆的累积[5]。
参考文献
[1]. Thompson AJ, Baranzini SE, Geurts J, Hemmer B, Ciccarelli O. Multiple sclerosis. Lancet 2018; 391: 1622–36.
[2]. GBD 2016 Multiple Sclerosis Collaborators. Global, regional, and national burden of multiple sclerosis 1990-2016: a systematic analysis for the Global Burden of Disease
Study 2016. Lancet Neurol 2019;18: 269–85.
[3]. Compston A, Coles A. 2008. Multiple sclerosis. Lancet 372(9648):1502–17.
[4]. BDendrou CA, Fugger L, Friese MA. 2015. Immunopathology of multiple sclerosis. Nat.Rev. Immunol.15(9):545–58.
[5]. Sospedra M, Martin R. 2016. Immunology of multiple sclerosis. Semin. Neurol. 36:115–27.
###
关于伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）
伊基奥仑赛注射液（Eque-cel）是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，伊基奥仑赛注射液具有快速和强劲的疗效，并有突出的体内持久存续性，可使患者获得深度而持久的缓解。
关于驯鹿生物
驯鹿生物成立于2017年，是一家行业领先的专注于研发、生产和销售创新细胞疗法的生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物为创新基石，并向自身免疫性疾病领域和抗体类药物拓展，拥有完整的从早期药物发现、临床研发、注册申报到商业化的全流程能力。公司现有10余款处于不同研发阶段的创新药物品种，其中由驯鹿生物自主研发的全球首个全人源CAR-T产品，靶向BCMA的伊基奥仑赛注射液（福可苏®）已于2023年6月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。其前线适应症用于治疗2-3线多发性骨髓瘤(MM)已进入III期临床。此外，伊基奥仑赛注射液在中国和美国已获得多个自身免疾性疾病的新药临床试验申请（IND）许可。
同时，针对淋巴瘤的双靶点（CD19/CD22）产品CT120即将进入II期临床。另一款靶向GPRC5D用于治疗复发难治多发性骨髓瘤的产品IASO118已在中国获得IND许可。除细胞疗法产品外，公司的全人源靶向CD19抗体产品IASO-782，已在中国和美国获得治疗多个自身免疫性疾病的IND许可，同时仍在探索更多的自身免疫性疾病适应症。公司先后和海外细胞治疗公司Sana Therapeutics、Cabaletta Bio及Umoja Biopharma达成全球商业拓展授权或研发合作，积极探索新一代细胞疗法产品的开发。驯鹿生物依托其强大的管理团队、创新的产品管线、自有的GMP生产和先进的临床开发能力，全力以赴为中国及全球患者带来变革性、可及的创新疗法和治愈的希望。了解更多信息，请访问公司官网：www.iasobio.com或领英账号：www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。
SOURCE 驯鹿生物
