苏州
2025年9月30日 /美通社/ — 2025年9月30日，锐正基因（苏州）有限公司（以下简称”锐正基因”）宣布完成总额为7,500万美元的A轮融资，并与A轮融资投资方西藏诺迪康药业股份有限公司（600211.SH，以下简称”西藏药业”）与康哲药业控股有限公司（867.HK；8A8.SG，以下简称”康哲药业”）启动全面战略合作。
锐正基因成立于2021年，聚焦于基于LNP等非病毒载体的体内基因编辑药物的开发。锐正基因具备拥有生物制药全周期成功经验的核心团队，建立了产业级端到端体内基因编辑技术平台，开发出了一系列关键的基因编辑和递送专利技术，其中新型碱基编辑器ARTbase-A1™已经获得中美专利授权。
锐正基因构建了针对遗传性罕见病和难治常见病的产品管线组合，其中针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的产品ART001，于2023年8月成为中国第一个进入人体临床试验（IIT）的以LNP为载体的体内基因编辑产品，于2024年8月成为中国第一个获得美国FDA临床试验许可的同类产品，于2025年5月成为中国第一个获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定的同类产品，目前已经进入了II期临床研究阶段。包括IIT试验在内的ART001受试者人体数据最长已观察到2年，且药效维持稳定，展现出”终生只需一次给药”的潜力。针对杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的产品ART002，于2025年4月成为全球首个在人体内达到药效饱和，并在超高基线患者中有效降低LDL-C的同类产品，相关受试者人体数据最长已观察到48周。ART001和ART002安全性良好，未见国内外类似产品频见的包括发烧在内的输注相关反应，即使在多倍饱和剂量下也检测不到脱靶信号。综合疗效和安全性，ART001和ART002均具备best-in-class的潜力。
本轮投资方西藏药业和康哲药业在多个重大治疗领域具备深厚的临床需求洞察力、产品开发能力、学术推广实力、及被验证的商业化能力。本次与西藏药业和康哲药业达成的战略合作，将有力地赋能锐正基因，构筑完整的研发、产业化和商业化能力，使公司的管线产品和技术平台的价值得到充分发挥。
锐正基因创始人兼CEO王永忠博士表示：非常感谢西藏药业与康哲药业的支持，也非常感谢所有老股东一直以来的支持。本轮融资和合作的达成，对于锐正的发展将具有重大的战略意义。锐正会一如既往，基于科学和临床证据，致力于早日为患者提供更多优质治疗选择。
西藏药业公告显示：本次股权投资是为了西藏药业的可持续发展，突破研发瓶颈，提升研发能力，增加在研产品储备，进一步拓展西藏药业的产品业务线，是创新转型的重要一步。本次合作表明西藏药业对王永忠博士带领的锐正团队的高度认可，同时看好体内基因编辑这个方向带来的巨大想象空间和商业潜力，希望未来能够与锐正团队携手共进，使管线产品的价值得到充分发挥，解决患者未被满足的临床需求。
康哲药业表示：康哲药业致力于链接医药创新与商业化，提供有竞争力的产品和服务，满足尚未满足的医疗需求。我们看好体内基因编辑带来的划时代意义，更加看好王永忠博士带领的锐正团队。期待未来能够全方位地与锐正展开战略合作，为患者带来更多差异化治疗手段。
老股东代表、君联资本执行董事戚飞博士表示：以包括LNP在内的非病毒载体为基础的体内基因编辑是近年来现代生物医学领域具有里程碑意义的突破，为破解长期困扰医学界的疗效和可及性难题开辟了全新路径。锐正成立4年来，建立了具备全球竞争力的体内基因编辑技术平台，取得了具备全球best-in-class潜力的临床转化成果。我们非常高兴锐正能够与西藏药业和康哲药业达成战略合作，期待此次合作为锐正提供全面的助力，进入更快和更好的发展通道。
SOURCE 锐正基因（苏州）有限公司
