上海
2025年11月8日 /美通社/ — 在第八届中国国际进口博览会（以下简称”进博会”）期间，诺和诺德举办了”诺爱成长•非凡启航——诺和诺德与乐城共话儿童罕见病创新治疗”主题活动。基于海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区”先行先试”特许政策，加速国际创新药物惠及中国儿童生长激素缺乏症患者的成功实践分享，本次对话聚焦探讨乐城特许政策下的中国儿童罕见病的创新治疗，旨在汇聚多方力量，共同推动我国儿童罕见病诊治的发展。
丹麦王国驻华大使孔墨客
（
Michael Starbæk Christensen）在致辞中提到：”今年正值丹中建交75周年，这是一个重要的里程碑，彰显着多年来两国对话与合作的强大、深入与韧性。通过全面战略伙伴关系，丹麦与中国建立了长期、广泛且互惠互利的关系，尤其是在医疗健康领域。在这一合作框架下，我们见证了创新药物的成功引入，例如用于治疗罕见病的长效生长激素Somapacitan注射液，为中国儿童生长激素缺乏症患者提供了新的选择。这不仅代表着科学的进步，更是丹中携手努力为中国患者带来切实健康福祉的清晰范例。”
政策赋能驱动，乐城
“先行先试”加速医疗创新惠及患者
作为中国唯一的”医疗特区”，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区依托”特许医疗、特许研究、特许经营和特许国际医疗交流”等政策优势，已基本实现医疗技术、装备、药品与国际水平”三同步”，成为国际创新药械进入中国市场的最主要通道，让中国患者不出国门就能用上国际前沿的药械产品和医疗技术。
海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局副局长符祝表示：”借助海南自贸港和乐城先行区独有的政策组合优势，乐城先行区正在着力打造罕见病创新中心，加速引进国际创新的罕见病治疗产品，帮助国内更多罕见病患者走出‘无药可用’的困境，点亮生命的曙光。未来，乐城先行区将持续深化‘特许医疗’政策实施，积极推动像Somapacitan注射液这样已在全球范围内获得广泛认可的优质创新药物落地，并进一步深化真实世界数据研究与应用转化，促进更多前沿诊疗方案早日惠及中国患者，为推进‘健康中国’建设、提升全民健康水平贡献力量。”
在特许医疗政策的支持下，诺和诺德长效生长激素Somapacitan注射液于今年1月获批，作为临床急需药品由博鳌未来医院引进乐城特许使用。这也是全球首个获得FDA和EMA批准的长效生长激素进入中国，为生长激素缺乏症患儿的治疗提供了新的选择。
长期关护，构建儿童生长激素缺乏症多维支持体系
生长激素缺乏症是由于大脑垂体前叶分泌的生长激素不足导致的一种罕见内分泌代谢性疾病。在我国，儿童生长激素缺乏症（PGHD）儿童期患病率在男性和女性中分别约为1/5777和1/17253[1]。该疾病主要导致患儿身材矮小，持续存在且未治疗的生长激素缺乏可以引发患者成年期代谢紊乱、心血管疾病的发生和致死率增加、骨量减少或骨质疏松症等问题，影响其生活质量和寿命[2]。
海南省妇女儿童医学中心副院长黄晓燕教授表示：”儿童生长激素缺乏症的治疗往往需要长期规范化和依从性管理，而传统的每日注射给患儿和家庭带来的心理及操作负担，是影响治疗依从性和疗效的关键挑战。‘先行先试’政策为长效生长激素Somapacitan注射液等创新治疗方案的临床应用提供了加速通道，为患儿带来更多治疗选择。同时，在乐城的临床实践和真实世界数据积累，有助于推动学术交流，提升医护人员在罕见病整体管理上的能力，从而进一步优化患者的疾病管理。”
Somapacitan注射液是一种长效生长激素衍生物[3]。与现有的每日一次的生长激素治疗相比，Somapacitan注射液在治疗中可以明显减少注射次数，从每年365次减少至52次，大大提升患者治疗的便利性，将有机会降低患者的治疗负担，具有提升患者治疗依从性，从而改善临床结局的潜力。目前，Somapacitan注射液的儿童生长激素缺乏症适应症已在美国、欧盟、日本、加拿大、澳大利亚等海外市场获批[4],[5]。在中国，诺和诺德开展了Somapacitan注射液两项研究，其中”治疗因生长激素分泌不足而导致生长缓慢的儿童患者”的3期临床研究（REAL6）已经完成,应用Somapacitan注射液组患者的整体疗效安全性均与日制剂相当，且研究主要终点年化身高增长速率（AHV）达到11.0cm/年[6]。另一项”治疗非生长激素缺乏症导致生长缓慢的儿童患者”的3期临床研究（REAL8）也已经完成。
通过设立”诺爱成长”患者支持项目，诺和诺德为生长激素缺乏症所致生长迟缓的3岁及以上儿童和青少年提供多维支持。该项目涵盖从便捷衔接医疗资源（如电话咨询预约、专家用药前评估）到简化院内环节（如协助办理入院出院手续）等关键环节，旨在帮助患儿更快速便捷地获得乐城医疗服务并得到规范治疗 。
诺和诺德全球高级副总裁兼大中国区总裁周霞萍表示：”在百余年的发展历程中，诺和诺德一直致力于罕见病创新药物研发。在中国的罕见出血性疾病和罕见内分泌疾病领域，我们不仅为医生、患者提供了多种创新治疗药物，还积极倡导并参与了疾病规范化诊治建设和疾病科普教育等，以扎实的工作助力罕见病领域发展。未来，我们将继续加速创新药物研发，积极投身于罕见病学科发展和临床诊治能力提升。与大家共同携手，提高公众对罕见病的关注和理解，更好的帮助中国罕见病患者。”
声明：Somapacitan 注射液尚未被中国国家药品监督管理局批准上市。
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关于诺和诺德
诺和诺德公司成立于1923年，是一家全球领先的生物制药公司，总部位于丹麦。立足于在糖尿病领域的百年传承，我们的使命是驱动改变，携手战胜严重慢性疾病。为达成这一目标，我们引领科研突破，扩大公司药物可及性，并致力于预防及最终治愈疾病。诺和诺德向全球约170个国家和地区提供产品和服务。诺和诺德中国官方网站：http://www.novonordisk.com.cn
[1]
Bao Xiu-lan et al. Chinese Medical Journal[J], 105(5): 401-405,1992.
[2]
中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组.中国儿童生长激素缺乏症诊治指南[J].中华儿科杂志,2024,62(1):5-11.
[3]
Battelino et al. Clin Endocrinol (Oxf) 2017;87:350–8.
[4]
Miller BS, et al. Drug Des Devel Ther. 2024 Feb 3;18:291-306.
[5]
Sogroya®（somapacitan）5mg注射液说明书. 澳大利亚. 2023.09.18.
[6]
Horm Res Paediatr 2024;97(suppl 3):1–737 P1-58
SOURCE 诺和诺德
