苏州2025年3月19日 /美通社/ — 锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）今日宣布，其自主研发的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001（适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变）获得美国食品药品监督管理局（简称：FDA）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。
美国FDA孤儿药资格认定是美国食品药品监督管理局（FDA）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物授予的一种资格认定。获得孤儿药资格认定后，研发公司可以享受包括美国市场7年独占权在内的多种激励政策，对于新药研发具有重大意义。
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基于LNP载体的体内基因编辑是目前全球最具潜力的创新治疗方式之一，存在非常高的技术与转化门槛，全球范围内目前仅有四家公司获得美国FDA临床试验许可，锐正基因是其中唯一的中国公司，其余三家都来自于美国，整个领域目前全球尚未有产品上市。
ART001是目前全球唯一在中美均已获得临床试验许可的LNP载体体内基因编辑药物，也是中国首个进入人体临床研究(IIT)的同类产品。临床数据显示[1,2]，ART001一次性用药即可实现90%以上的TTR敲降，有效性达到行业领先水平。至今ART001药效已经稳定维持至少15个月，已经跨越了人类肝的正常更新再生周期，为ART001终生只需一次用药提供了直接的临床证据，是中国目前仅有达到此目标的同类产品。
基于锐正基因领先的制剂技术平台，ART001在IIT和注册I/IIa期临床研究中未见输注相关反应。同时，ART001在脱靶安全性上表现优异，即使在几十倍饱和剂量下，也未检测到脱靶编辑的现象，显示出其在安全性上best-in-class的潜力。
锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示：”此次ART001获 FDA 孤儿药资格认定，为其走向国际舞台、参与全球竞争提供了坚实基础。锐正基因将持续推进ART001基因疗法的临床和全球市场化进程，并积极探索和开拓国际合作，为全球ATTR患者提供安全、有效和可及的治疗方案。”
[1] 一次给药，长期有效！锐正基因全球首个获批中美临床以LNP为载体的体内基因编辑药物（ART001）48周IIT临床疗效维持稳定
https://mp.weixin.qq.com/s/t6KvPb_AOMjQsT6WDCnnmQ
[2] 中国首个：锐正基因基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获美国FDA临床试验许可https://mp.weixin.qq.com/s/8i1TVz77SbiFZp3wm26QHw
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ART001简介
ART001由锐正基因依托其行业领先的产业级体内基因编辑技术平台自主研发，以脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体，将靶向TTR基因的基因编辑组件递送至肝脏，安全特异地编辑TTR基因，阻断TTR蛋白的表达,从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。在基因编辑产品最令人关注的脱靶编辑方面，ART001在测试中表明，即使超过饱和剂量的20倍以上，都检测不到任何脱靶编辑，脱靶安全性全面优于国外同类产品，处于行业领先水平。根据最新临床数据披露：在针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的人体临床研究中，ART001一次性用药即可实现90%以上的TTR敲降，有效性达到行业领先水平。至今ART001药效已经稳定维持至少15个月，已经跨越了人类肝的正常更新再生周期，为ART001终生只需一次用药提供了直接的临床证据，是中国目前仅有的达到此目标的同类产品。 ART001已于2024年7月和8月分别获得中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国FDA批准开展临床试验，成为全球唯一获得中美两国临床许可的同类产品。2025年3月该产品获得了美国FDA 孤儿药资格认定。
锐正基因简介
锐正基因（苏州）有限公司成立于2021年7月，是一家专注于全球领先的非病毒载体基因编辑技术及其产品开发与商业化的创新型生物技术公司。公司汇聚了一支拥有生物药全生命周期成功经验的专业团队，在基因编辑领域快速崛起，多个产品管线正在稳步推进。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已进入人体临床试验阶段，其安全性和有效性数据显著优于全球同类产品，具有成为First-in-class和Best-in-class突破性药物的潜力。
锐正基因已申请超10项国际专利，并成功建立了中美唯一的产业级端到端体内基因编辑技术平台。作为中国首个将脂质纳米颗粒（LNP）载体应用于体内基因编辑并推进至人体临床试验的企业，锐正基因在非病毒载体体内基因编辑领域确立了领先地位。
凭借全球领先的技术创新和卓越的临床数据，锐正基因已成为全球唯一一家可在中美两地同时开展非病毒载体体内基因编辑产品临床试验的公司。这一成就不仅彰显了公司在行业中的领先地位，也进一步巩固了中国在全球基因编辑技术前沿的战略地位。
展望未来，锐正基因将继续以创新驱动发展，以全球视野引领行业，致力于推动基因编辑技术的商业与产业化，为全球患者带来革命性治疗方案，助力人类健康事业的进步。
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SOURCE 锐正基因（苏州）有限公司
