上海2026年9月11日 /美通社/ — 近日，恒瑞医药收到国家药品监督管理局的通知，批准公司自主研发的1类创新药恒曲®（海曲泊帕乙醇胺片）新增适应症：用于实体瘤化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）成人患者。该产品由此成为CTIT领域全球首个获批的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），且口服给药方式提升患者治疗便利性，将为抗肿瘤治疗以及推动CTIT规范化全程管理提供有力支持。
随着抗肿瘤治疗不断发展，化疗、抗体偶联药物等方案在延长患者生存的同时，也使血液学毒性管理面临更大挑战。CTIT是抗肿瘤治疗常见的不良反应，不仅会增加皮肤黏膜出血乃至严重出血风险，还可能导致抗肿瘤药物减量、治疗延迟或中断，影响治疗剂量强度和患者获益，并增加血小板输注、住院监测及医疗资源负担。部分传统升血小板治疗依赖注射给药，患者需反复往返医院，也给CTIT院内外衔接和全程管理带来不便。因此，临床亟需兼顾疗效与用药便捷性的治疗选择，助力抗肿瘤治疗按计划推进。
海曲泊帕是中国首个自主研发的非肽类口服TPO-RA，通过激活TPO-R介导的相关信号通路，促进巨核细胞增殖、分化和血小板生成。其Ⅱ期注册研究显示，海曲泊帕组治疗应答率为60.7%，显著优于安慰剂组的12.9%。为后续Ⅲ期研究和此次获批提供了早期随机对照证据。
此次获批主要基于由哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授和中国药科大学附属南京天印山医院秦叔逵教授共同牵头的多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期SHR8735-301研究。研究结果显示，海曲泊帕连续给药组治疗应答率为75.7%，显著高于对照组的39.4%；连续给药组62.9%的患者能够使用与入组前相同的方案完成两个连续治疗周期，未因血小板减少调整方案或接受援救治疗，并在规定时间维持目标血小板水平，对照组这一比例为5.6%。安全性方面，三组不良事件发生率相近，多数为1至2级。
SHR8735-301共同主要研究者、哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授表示：”从CIT（化疗所致血小板减少症）到CTIT的概念演进，反映了临床关注点正在从一次性纠正血小板计数，延伸到整个抗肿瘤治疗过程。SHR8735-301研究显示，连续使用海曲泊帕不仅提高了方案定义的治疗应答率，也显著缩短了下一周期治疗延迟，并帮助更多患者完成两个连续治疗周期。期待此次获批助力我国CTIT管理进一步朝着循证化、标准化和全程化的方向发展。”
SHR8735-301共同主要研究者、中国药科大学附属南京天印山医院秦叔逵教授表示：”从Ⅱ期到Ⅲ期多中心临床试验，海曲泊帕治疗CTIT构建了完整的RCT证据链。两项研究数据相互印证，表明海曲泊帕可为CTIT带来一个全新的治疗方案，有助于保障抗肿瘤治疗的连续顺利进行。我们期待该项适应症的获批，能够进一步提升肿瘤患者在CTIT治疗管理方面的水平，同时为国内国际临床指南的更新提供高级别的循证医学证据，推动临床策略不断优化。”
恒瑞医药总裁、首席运营官冯佶表示：”海曲泊帕作为CTIT领域全球首个获批的TPO-RA，是中国创新药在肿瘤支持治疗领域的重要成果。特别是其口服给药的便捷性，有助于改善患者的治疗体验、保障治疗的连续性。这一突破不仅体现了恒瑞医药以临床价值为导向，关切患者需求的初心与担当，也展现了公司在肿瘤支持治疗领域不断探索、持续努力的决心。未来，恒瑞医药将继续立足临床需求，加快高质量研究成果向临床转化，推动中国创新药更好地服务广大患者。”
目前，海曲泊帕在CTIT领域的循证版图仍在拓展。用于化疗所致血小板减少症患者的全球Ⅲ期随机、双盲研究正在推进，研究设计已在2026年美国临床肿瘤学会年会上公布；2026年《BMC Medicine》发表的乳腺癌CTIT治疗及二级预防研究，也为以抗体偶联药物为主的治疗场景提供了前瞻性探索证据。从中国注册研究到全球多地区验证，从CTIT治疗到二级预防等管理场景，相关证据正在不断丰富。
作为CTIT领域全球首个获批的TPO-RA，海曲泊帕填补了该领域尚无同类药物获批的治疗空白，标志着中国自主创新药在肿瘤支持治疗领域实现重要突破。从促进血小板生成到保障抗肿瘤治疗延续性，再到推动院内外衔接和全程管理，这一创新成果有望推动我国CTIT治疗迈向更加规范、便捷和全程化的新阶段，并为全球肿瘤支持治疗贡献中国方案。
SOURCE 恒瑞医药