-Paradigm Therapeutics, Inc.宣布获得Eshelman Ventures, LLC追加投资，加速SD-101全球开发及注册进程——该药物是一种适用于所有亚型大疱性表皮松解症（EB）全皮肤表面治疗的外用疗法
首个用于治疗所有EB亚型患者全身皮肤表面伤口和病变的外用疗法
该资金将用于加速与SD-101生产开发扩大化相关的活动，以及SD-101项目全球商业化上市。
南卡罗来纳州芒特普莱森特2025年6月19日 /美通社/ — 生物制药公司Paradigm Therapeutics, Inc.宣布获得Eshelman Ventures, LLC的1260万美元追加投资，使2025年对Paradigm Therapeutics的总投资达到2510万美元。 Eshelman博士将继续担任Paradigm的战略顾问。 SD-101目前正被开发为适用于所有大疱性表皮松解症（EB）亚型患者的全身外用治疗方案。 该笔追加投资将被用于加速与SD-101项目全球预期商业化上市相关的活动，包括生产和注册监管活动。
“为SD-101项目引入追加投资的机会，将使我们能够加速各项活动的推进，尽快为全球大疱性表皮松解症患者带来SD-101治疗选择，”Paradigm Therapeutics首席执行官Robert Ryan博士表示， “Paradigm的目标是与全球监管机构合作，解决大疱性表皮松解症患者（无论何种亚型）对全皮肤表面治疗方案的需求。 Paradigm认为，迄今为止的临床数据已充分证明SD-101能够帮助各类大疱性表皮松解症患者。在推进注册申报工作的同时，我们也期待与潜在合作伙伴展开合作。”
Ryan博士进一步补充道：“大疱性表皮松解症是一种破坏性疾病。 我们认为，来自美国和欧洲研究中心的临床数据表明，SD-101对所有EB患者均显示出治疗获益，这些数据为推进注册提供了强有力的支持。 已完成的II期和III期试验结果显示，SD-101在治疗儿科和成人EB患者全身皮肤病变和伤口方面具有普遍疗效，而目前这类患者尚缺乏任何全身性治疗选择。 临床数据还证实，长期使用SD-101具有良好的安全性。 重要的是，SD-101全身疗法可降低皮肤感染发生率——这恰是导致EB患者发病和死亡的首要原因。”
关于大疱性表皮松解症（EB）
大疱性表皮松解症是一种罕见的破坏性遗传疾病，患者皮肤极其脆弱，通常自出生起即出现严重水疱和开放性创面。 目前尚无获批疗法可治疗所有EB亚型患者的全身皮肤表面，包括影响儿童和成人一生的伤口和病变皮肤。 EB是一种慢性疾病，可能导致毁容，严重时可危及生命。 尽管EB存在多种基因型和临床表现，但所有患者都表现为皮肤极度脆弱这一共同特征——患者皮肤在轻微摩擦或外伤后就会出现水疱和撕裂。
关于SD-101
SD-101是一种外用乳霜，已证实具有改善所有EB亚型患者严重皮肤损伤的潜力。 II期和III期研究在患有单纯性、隐性营养不良（RDEB）或交界性EB的儿童和成人中开展。 这些研究总共纳入了217名EB患者。 成人和最小21天大的儿童每天全身外用SD-101，为期三个月。 主要结果指标包括目标伤口闭合评估，以及次要指标：水疱和伤口体表面积（BSA）覆盖范围的减少，和证实产品长期用于慢性治疗的卓越安全性特征。
SD-101是首个获得FDA突破性疗法认证的EB治疗药物。 SD-101获得美国食品药品管理局（FDA）的罕见儿科疾病认定，适用范围覆盖EB的广泛治疗。 除了罕见儿科疾病认定外，SD-101还获得了FDA和欧盟委员会（EC）的孤儿药认定。 药物获批后，Paradigm将有资格获得优先审评券（PRV）。
关于Paradigm Therapeutics, Inc.
Paradigm Therapeutics, Inc.是一家私营临床阶段制药公司，专注于开发创新疗法，以满足罕见疾病治疗中的关键医疗需求。 Paradigm主要专注于大疱性表皮松解症（EB）的治疗。 SD-101作为治疗大疱性表皮松解症患者皮肤症状的领先疗法，已完成II期和III期临床试验。 SSD-101是一种外用乳霜，无需特殊处理，可常温保存，有望改善所有EB亚型患者的严重皮肤症状。
前瞻性叙述
除此处所载历史信息外，本新闻稿中讨论的事项均为前瞻性叙述，包含诸多风险和不确定性因素，包括：我们在产品开发、监管审批及商业化进程中对第三方的依赖；基于新技术开发候选产品固有的失败风险；临床开发投入相关的成本风险；以及其他风险。 实际结果可能与预期存在重大差异。 本前瞻性叙述仅代表本公司截至发稿时的判断。 Paradigm特此声明：本公司并无更新此前瞻性叙述的意图或义务。
企业联系人
Robert Ryan博士
首席执行官
(919)-274-0703
SOURCE Paradigm Therapeutics, Inc.