罗泽利昔珠单抗注射液（优迪革®）是全球首个且唯一*同时覆盖乙酰胆碱受体(AChR) 抗体阳性和肌肉特异性受体酪氨酸激酶(MuSK) 抗体阳性全身型重症肌无力(gMG)的FcRn拮抗剂，开启gMG精准治疗新时代作为唯一人源化、高亲和力且具备创新修饰结构的IgG4单抗，关键Ⅲ期MycarinG试验证实罗泽利昔珠单抗注射液（优迪革®）较安慰剂显著改善全身型重症肌无力患者的多个临床终点与结局。罗泽利昔珠单抗注射液（优迪革®）填补MuSK阳性全身型重症肌无力治疗空白
上海2025年3月31日 /美通社/ — 2025年3月31日，全球创新生物制药公司优时比（UCB）宣布自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液（商品名：优迪革®）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。作为全球首个且唯一*同时覆盖AChR阳性和MuSK阳性gMG的新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂，此次获批不仅为AChR阳性患者带来新的治疗选择，更突破了目前国内MuSK阳性患者长期缺乏有效治疗手段的困境，推动中国重症肌无力诊疗迈入精准治疗新时代。
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重症肌无力是一种自身免疫性神经肌肉传递障碍的罕见疾病，引起明显的肌无力、疲劳等症状，导致言语、行动、呼吸等身体功能受限，或合并胸腺瘤；病情反复、进展迅速，疾病加重至肌无力危象（累及呼吸肌导致呼吸衰竭），危及生命。在我国，重症肌无力年发病率为0.68/10万[1]，85%为全身型重症肌无力（gMG）[2]，其中AChR阳性和MuSK阳性为两种主要亚型，占比分别约为85%和8%[3]。MuSK阳性患者往往临床表现更重，存在更高的危急重症风险。30岁和50岁左右呈现发病双峰[4]，给患者的工作和生活带来严重损害。
复旦大学附属华山医院神经内科主任医师、中国罕见病联盟神经系统罕见病专业委员会副主委、中国重症肌无力协作组组长赵重波教授指出，相较于其他罕见病，重症肌无力的诊断相对明确，通过积极且规范的治疗，大多数患者的病情能够得到有效控制。然而，病情控制住并不等同于生活质量的全面恢复，尤其是MuSK抗体阳性患者群体，目前尚缺乏正式获批的靶向治疗药物，凸显出临床对创新药物的迫切需求。目前，抑制补体C5和FcRn受体已成为重症肌无力治疗的两大核心靶点。优时比公司在这两种不同治疗机制上均有布局，为特殊患者的联合用药提供了可能性。令人欣慰的是，其中一款基于创新机制的罗泽利昔珠单抗注射液今日正式获批上市，不仅填补了MuSK抗体阳性患者靶向治疗的空白，更为重症肌无力患者提供了更具针对性的治疗选择，这对改善患者生活质量及促进其回归正常生活具有重要意义。期待未来有更多创新药物获批上市，同时不断扩大患者的可及性，让更多患者从医学进步中获益。
现阶段，重症肌无力的治疗目标是达到微小状态（MMS）或者更好、治疗相关副作用 ≤1级。罗泽利昔珠单抗注射液（优迪革®）的获批助力全面实现治疗目标，不仅填补了MuSK阳性的治疗空白，同时为AChR阳性患者带来了更多的治疗选择。罗泽利昔珠单抗注射液（优迪革®）作为目前唯一基于免疫球蛋白G（IgG）4开发的创新单克隆抗体药物，能够靶向清除致病性IgG抗体，进而改善患者临床症状与预后，恢复生活质量，帮助患者回归正常生活。此外，在改善患者的长期治疗体验方面也实现突破性进展，其采用皮下注射，单次治疗仅需6分钟起**，为患者的疾病管理带来更大的便利。
2023年发表于Lancet Neurology的关键Ⅲ期MycarinG试验结果[5]显示，罗泽利昔珠单抗注射液（优迪革®）在AChR阳性和MuSK阳性 gMG患者中展示了显著的临床获益以及良好的安全性。在所有随机分组至优迪革®治疗组的患者中，治疗一周后，症状快速缓解，患者日常活动能力明显提升；首个治疗周期后，总IgG降低73%（对照组下降9%），MG-ADL（重症肌无力日常生活量表）评分平均改善3.37分（对照组改善0.78分），尤其对于MuSK阳性患者疗效卓越，其MG-ADL平均改善7.28分（对照组恶化2.28分）；且观察到单次治疗后获益显著持久，在MycarinG的开放标签扩展研究中，优迪革®治疗组患者一年平均接受3.4个周期的治疗（注射17.8次）。安全性方面，总体不良事件风险与安慰剂相当，以轻度或中度为主，长期安全性良好。优迪革®在中国的获批，将让更多的中国gMG患者受益，在长期的疾病管理进程中，更好地达成理想的治疗目标。
优时比中国总经理马雅君表示：”随着优迪革®在中国的获批，优时比在中国正式展开罕见病领域的布局，致力于为医生提供更多有力武器帮助有需要的患者进行针对性的治疗，让更多的患者和家庭重拾有质量的生活，助力中国罕见病诊疗水平的持续提升。扎根中国29年，优时比正不断为中国市场引进创新且独特的药物解决方案，同时携手各方积极推动创新药物可及性，让中国患者从全球创新中更快获益。”
审批号：CN-RZ-2500008
*截止至2025年3月数据
**体重50kg以下患者每次给药1瓶，超过该体重的患者需增加给药剂量并相应延长给药时间，详见药品说明书
[1] 中国免疫学会神经免疫分会.中国重症肌无力诊断和治疗指南(2020版)[J].中国神经免疫学和神经病学杂志,2021,28(1):1-12.
[2] Chen J, Tian DC, Zhang C, Li Z, Zhai Y, Xiu Y, Gu H, Li H, Wang Y, Shi FD. Incidence, mortality, and economic burden of myasthenia gravis in China: A nationwide population-based study. Lancet Reg Health West Pac. 2020 Nov 27;5:100063.
[3] 李斌,刘曼,宋晓文,庄伟,董晓梦,陈金波.MuSK抗体阳性重症肌无力研究进展[J].中国医学创新,2021,18(15):177-180.
[4] 李柱一, 常婷. 重症肌无力的诊断与治疗 [J] . 中华神经科杂志, 2022, 55(3) : 238-247.
[5] Bril, V, Drużdż, A, Grosskreutz, J, et al. Safety and efficacy of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis (MycarinG): a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive phase 3 study. LANCET NEUROL. 2023; 22 (5): 383-394
SOURCE 优时比
