新加坡和广州2025年9月15日 /美通社/ — 近日，来恩生物（Lion TCR）宣布其创新mRNA编码TCR-T细胞疗法产品LioCyx-M004获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开展治疗慢性乙型肝炎（CHB）的1b/2期临床试验（IND）。这是全球首个获得FDA批准用于慢性乙型肝炎治疗的TCR-T细胞疗法，同时也是首个获得FDA快速通道资格的乙肝病毒特异性TCR-T疗法。
01 突破性疗法：多重认证彰显创新价值，FDA三连批认可创新实力
LioCyx-M004是一种自体T细胞疗法，通过mRNA编码表达靶向乙肝病毒表面抗原的TCR，赋予T细胞特异性识别并杀伤乙肝病毒感染肝细胞的能力。这种创新方法利用mRNA瞬时表达的特性，结合多次输注的方式，既能很好地控制安全性又能保证疗效。
该疗法此前已获得FDA批准用于治疗乙肝病毒相关肝细胞癌，现在又获批开展慢性乙型肝炎治疗的临床试验，证明了该平台技术的广泛应用前景。快速通道资格将加速该疗法的开发和审评进程，而孤儿药认定则为HBV相关肝细胞癌患者带来了新的希望。
02 全球乙肝负担：近3亿患者亟需治愈，创新疗法带来新希望
乙肝病毒（HBV）感染是全球健康的重大挑战，全球慢性乙肝患者约2.96亿，其中中国患者超过8600万，治疗需求极为迫切。当前抗病毒药物难以实现功能性治愈（即乙肝表面抗原持续清除），仅不到10%的患者病情得到有效控制。来恩生物研发的TCR-T疗法LioCyx-M004通过精准靶向HBV感染细胞、激活病毒特异性T细胞免疫，为全球数亿患者带来了实现功能性治愈的新希望。
03 临床数据惊艳：低剂量组即显示HBsAg下降，安全性优势显著
在早期的1期临床研究中，LioCyx-M004已展现了良好的安全性，使晚期肝癌患者生存期得到显著提升，实现了33.1个月的中位总生存期，并观察到乙肝表面抗原（HBsAg）的下降，显示出抗肿瘤和抗病毒治疗效果。
来恩生物首席医学官兼首席运营官王婷婷博士表示：”我们正在乙肝患者中进行剂量爬坡研究，在低剂量组已经观察到HBsAg的下降，这令我们备受鼓舞。通过过继性回输和补充患者自体的HBV特异性TCR-T细胞是一种很有前景的治疗手段，有希望重建患者体内的HBV特异性T细胞库， 我们正通过剂量爬坡研究寻找最佳治疗剂量和方案。”
值得注意的是，患者在治疗前不需要清淋（清除淋巴细胞），进一步提高了患者用药安全性和可及性。在安全性方面，未观察到细胞因子风暴或神经毒性反应，说明mRNA编码TCR-T疗法是一种安全有效的疗法。
04 战略升级：从肿瘤治疗迈向抗病毒新战场
来恩生物首席执行官彭晓明博士将此次获批视为公司发展的关键转折点：”此次获批开展慢性乙型肝炎治疗临床试验，标志着我们的平台技术实现了从肿瘤治疗领域向病毒感染治疗领域的战略性拓展。随着临床试验的推进，我们将加速完成从实验室到临床、再从临床到市场的完整价值链构建，为全球数亿乙肝患者提供创新治疗方案的同时，实现企业的商业价值和社会价值的双重回报。”
05 未来布局：in vivo TCR-T疗法获权威验证，产业转化进程加速
值得关注的是，来恩生物的mRNA编码靶向HBV的in vivo TCR-T已被美国著名肿瘤研究所验证。研究表明，该疗法在动物模型中展现出显著的杀伤HBV阳性细胞的功能，其治疗效果与体外工程化改造的T细胞相当，这为靶向HBV的in vivo TCR-T产业转化奠定了坚实的科学基础。
目前公司正在积极推进这一创新方向，加快in vivo TCR-T疗法的开发进程。与传统体外改造T细胞疗法相比，in vivo TCR-T疗法具有现货型、成本低、可及性高等优势，有望为更多患者提供治疗机会。
公司还在升级AI赋能的TCR靶点发现平台，计划将产品管线拓展至肺癌、乳腺癌和消化道肿瘤等更多实体瘤领域。
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关于来恩生物
来恩生物是一家从新加坡科技研究局（A*STAR）孵化的临床阶段生物技术公司。其核心产品治疗乙型肝炎病毒（HBV）相关性疾病，是全球首个获得美国FDA批准开展国际多中心Ⅱ期临床试验的、靶向HBV的TCR-T细胞疗法，并已获得FDA快速通道和孤儿药资质，同时也已取得中国国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可。
公司依托AI驱动的TCR发现平台和RNA技术，正积极将产品管线拓展至多种实体瘤及感染性疾病领域。来恩生物布局了包括自体细胞治疗和通用型疗法在内的多元产品体系，并致力于开发in vivo TCR-T疗法，显著降低治疗成本，提升可及性。
SOURCE Lion TCR
