心启新程，以全球创新共振时代脉搏
上海2026年11月7日 /美通社/ — 第九届中国国际进口博览会（以下简称”进博会”）期间，赛诺菲心血管领域两大创新药——星舒平®（阿夫凯泰片）和瑞达普®（普乐司兰钠注射液）的最新临床成果实现首秀。其中，第二代心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）[1]阿夫凯泰片带来全球首个且目前唯一达成非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）双主要终点阳性的3期临床研究ACACIA-HCM成果[2]，为这一长期缺乏针对病因治疗药物的人群带来突破，推动HCM治疗迈向全疾病谱覆盖新时代；全球首创且目前唯一靶向APOC3 mRNA的小干扰RNA （siRNA）类药物普乐司兰钠注射液则带来重度高甘油三酯血症（sHTG）3期临床研究新数据，展现降低甘油三酯水平和急性胰腺炎风险的潜力，为甘油三酯长期管理提供创新方向。
进博会期间，多位心血管领域专家学者齐聚赛诺菲展台，围绕HCM与sHTG的疾病负担、创新疗法和诊疗模式展开深入对谈，为中国心血管创新管理提供真知灼见。
从”全球首秀”到”全球首发”再到”全球首创”：阿夫凯泰片破解HCM治疗困局，推动全疾病谱覆盖
借力进博溢出效应，第二代心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）[1]阿夫凯泰片在第八届进博会完成”全球首秀”，随后在中国获批用于梗阻性HCM（oHCM），实现”全球首发”；今年，其非梗阻性HCM（nHCM）3期临床研究成果再度亮相，见证从”全球首秀”、”全球首发”到”全球首创”的创新加速度**。
在健康中国行动深入推进、”十五五”开局之际，提升心血管疾病规范化管理水平，对控制危险因素、降低死亡率具有重要意义。肥厚型心肌病是一种以心肌异常肥厚为主要特征的常染色体显性遗传性心脏病[3],[4],[5]，具有明显的家族遗传性[2]，是青少年和年轻运动员心源性猝死的首要病因之一，也可能导致心衰和血栓栓塞。
首都医科大学北京安贞医院心衰与⼼肌病中⼼主任医师董建增教授表示：”HCM是一个具有致死风险的疾病，患者有着急迫的临床需求。但在治疗层面长期面临传统药物无法’对因’，而手术难度大且存在并发症风险，给患者带来沉重的疾病负担。第二代心肌肌球蛋白抑制剂阿夫凯泰片的出现推动了精准靶向疗法的全新进展。同时，该疾病早期症状隐匿且缺乏特异性，易被误认为普通劳累、贫血或缺乏锻炼，甚至被长期误诊，因此在创新疗法之上，仍需构建筛查、诊断、治疗与长期随访相衔接的全流程体系。”
根据是否存在左心室流出道梗阻，HCM可分为梗阻性HCM和非梗阻性HCM两大类。非梗阻性HCM因心肌僵硬，心脏无法吸纳和泵出足够的血液，患者稍一活动就会供血供氧不足，运动耐量严重受损；其心肌病相关年死亡率与梗阻性HCM患者几乎相当，疾病负担沉重。
上海交通大学医学院附属瑞金医院心脏内科主任医师金玮教授表示：”很多人误以为没有梗阻就没有危险，但其实非梗阻性HCM患者也面临致死风险，却极易被忽视。并且这一领域长达几十年来始终缺乏有效的治疗方案。本次进博会发布的阿夫凯泰片ACACIA-HCM 3期临床研究带来了突破的希望。该研究是全球首个且目前唯一双主要终点阳性的非梗阻性HCM 3期临床研究，展现了对患者健康状况并提升峰值摄氧量[6]的显著改善，也推动HCM治疗从’单纯关注梗阻’迈向’全疾病谱覆盖’。”
对于oHCM，左心室流出道压差（LVOT-G）是评估梗阻程度的核心指标之一。临床数据显示，LVOT-G每升高20 mmHg，患者死亡和需要进行心脏移植的风险增加24%[7]；治疗的核心目标是将压差控制在30 mmHg以内[8]，降低机械性梗阻相关风险。
中山大学附属第一医院心血管内科主任医师陈艺莉教授表示：”目前，梗阻性HCM治疗重心已从单纯缓解症状，转向快速达成多个重要治疗目标，改善患者预后。其中，快速降低LVOT-G、缓解左心室流出道梗阻，有助于降低心源性猝死风险。临床研究显示，第二代CMI阿夫凯泰片用药2周LVOT-G即下降20 mmHg[9]，12周和24周降幅分别达48 mmHg和50 mmHg[10]，为快速、长期控制压差提供有力支持。”
此外，现场还围绕HCM规范化诊疗与全程管理展开讨论。”心舒华夏”心肌病专病门诊整合超声、心电、心核磁、基因检测及多学科会诊，形成”筛查、精准鉴别诊断、个体化治疗、终身随访”一站式全流程，并通过跨区域协作、多层级培训和标准化诊疗路径，推动规范化诊疗模式向全国推广。
“全球首创”突破性疗法：普乐司兰钠注射液推动重度高甘油三酯血症科学突破
在与心血管疾病相关的各类身体指标中，甘油三酯（TG）往往被大众忽视。然而，TG异常可能引发严重危害。当TG值高于5.6mmol/L即可判别为重度高甘油三酯血症（sHTG），当TG值大于等于10mmol/L并结合其他诊断标准，则可判别为家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）*[13][14]。目前，我国有1,700万患者患有sHTG[11]。这类疾病常见危害是急性胰腺炎，患者可能面临住院甚至进入ICU的风险，高甘油三酯血症性急性胰腺炎重症病死率可高达50%[12]。
北京大学第一医院副院长、心血管疾病研究所所长李建平教授表示：”甘油三酯是体检报告上’最熟悉的陌生人’，公众对于重度高甘油三酯血症可能引发急性胰腺炎危害认知也有待提升。急性胰腺炎可能让患者面临巨大痛苦，甚至整个家庭也可能面临重症监护的压力。并且一次急性胰腺炎发作并不意味着风险就此结束，急性胰腺炎容易反复发作，不仅致死风险叠加，经济压力也十分沉重。因此普乐司兰钠注射液的研究进展具有巨大价值。SHASTA-3/4两项3期全球研究共纳入85例中国患者，结果显示普乐司兰能显著降低甘油三酯水平和急性胰腺炎风险。希望借助进博会强大的溢出效应，推动这一临床研究进展早日成为患者可及的创新实践。”
本次进博会期间发布的普乐司兰钠注射液用于治疗重度高甘油三酯血症（sHTG）3期临床研究新数据显示，治疗12个月后，患者甘油三酯水平降低79%至81%，急性胰腺炎发生率降低78%，在TG≥5.6 mmol/L且既往有急性胰腺炎病史的高危患者中，急性胰腺炎复发风险降低91%，在TG≥10 mmol/L且既往有急性胰腺炎病史的极高危患者中，复发风险降低100%[13]。
南京医科大学附属明基医院心血管内科行政副主任郭振峰教授表示：”在临床中我们见过许多因甘油三酯过高诱发急性胰腺炎的患者，其经受的疼痛被称为’顶级剧痛’，甚至超过分娩水平。同时，患者日常生活质量也受到巨大影响，需要承受严酷节食，心理负担也十分沉重。因此，提升大众对于甘油三酯水平的认知至关重要，同时各界力量也应携手共同推动甘油三酯达标管理，瞄准5.6 mmol/L以上的高危红线，向1.7 mmol/L健康理想标准看齐，并通过多学科联动，让高危患者从急诊救治迈向早期干预。”
*患者标准降脂管理后空腹甘油三酯水平≥10mmol/L，且合并以下四项标准中的任意一条即可诊断为FCS。这四项标准分别是：FCS相关基因检测阳性、高甘油三酯血症性胰腺炎家族史、青少年胰腺炎病史或成年高甘油三酯血症性胰腺炎病史、不明原因反复腹痛住院病史[13][14]。
**阿夫凯泰片在中国已获批用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。非梗阻性肥厚型心肌病适应症尚未获批。
***上述材料旨在传递前沿信息，不构成对任何药物或诊疗方案（包括正在开发的药物）的推荐或宣传。所含信息不应替代任何医疗卫生专业人士提供的医疗建议，具体医疗相关事宜请遵循医疗卫生专业人士的意见和指导。
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[8] 国家心血管病中心心肌病专科联盟、中国医疗保健国际交流促进会心血管病精准医学分会”中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023″专家组. 中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023[J]. 中国循环杂志, 2023, 38(1): 1-33. DOI: 10.3969/j.issn.1000-3614.2023.01.001
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[13] 谢坤, 伍莎, 唐熠达, et al. 中国家族性高乳糜微粒血症患者的临床特征及诊断标准探索 [J]. 中国循环杂志, 2024, 39(12): 1199-205.
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SOURCE 赛诺菲
