南京、上海和加利福尼亚州普莱森顿2026年9月26日 /美通社/ — 2026年9月26日，驯鹿生物今日宣布，其自主研发的靶向BCMA in vivo CAR-T细胞治疗产品IASO206，在2026年国际骨髓瘤学会（IMS）年会上公布了在复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中的首次人体（FIH）I期临床研究数据。IASO206作为体内CAR-T疗法，经单次静脉注射后可直接在患者体内生成功能性靶向BCMA CAR-T细胞，从而无需细胞体外制备及淋巴细胞清除性化疗。研究结果由中国医学科学院血液病医院严文强医生在IMS年会现场以口头报告形式进行汇报1（摘要号：LBA-11）。
患者基线及研究设计
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该研究是一项由研究者发起的临床试验（IIT），纳入既往至少接受过两线治疗，并在蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和/或抗CD38抗体治疗后复发或难治的R/R MM患者。截至2026年9月26日，共10例患者接受IASO206治疗，中位既往治疗线数为3（范围2-8），其中70%患者为三药暴露，90%患者伴高危细胞遗传学异常、70%患者伴超高危细胞遗传学特征。本研究共评估三个剂量水平（以转导单位 TU 计）：1×10⁸、3×10⁸、9×10⁸。
有效扩增且深度缓解
药代动力学数据显示，在未进行淋巴细胞清除性化疗的情况下，所有患者体内CAR-T细胞都实现了有效扩增。CAR+细胞峰值于输注后第12–23天出现，载体拷贝数（VCN）峰值于输注后第12–21天出现；且在患者输注后6个月内仍可检测到CAR+细胞。
在10例疗效可评估患者中，客观缓解率（ORR）为90%（9/10），其中高剂量组ORR和微小残留病（MRD）阴性率均达到100%。3例达到严格意义的完全缓解（sCR），在随访时间尚短、疗效数据持续成熟的过程中，部分患者缓解已呈现随时间不断加深的趋势。整体疗效可评估患者中， MRD阴性率为90%，仅最低剂量组1例未达MRD阴性，但仍实现了VGPR疗效。
安全性可控
安全性方面，未报告剂量限制性毒性（DLT）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或死亡事件；细胞因子释放综合征（CRS）全部为≤ 2级，其中2例未发生CRS，7例为1级CRS，仅1例为2级CRS，持续中位时间仅2.5天（范围1-3）；输液相关反应均较轻微，主要表现为发热、发冷或寒战，经常规疗法对症治疗后均于输注当日缓解。多数≥3级不良事件为血液学相关，且整体恢复速度明显优于体外BCMA CAR-T；2例患者发生≥3级病毒感染，经对症治疗后痊愈。
结论：IASO206首次人体研究数据显示，患者在无需清淋处理的情况下，单次静脉给药后即在体内原位生成功能性BCMA CAR-T细胞；总体安全性可控，并观察到令人鼓舞的抗肿瘤活性，支持进一步临床开发。
安刚教授
中国医学科学院血液病医院
“多线治疗失败、三药难治且高危的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者长期仍属于预后不良、未满足需求较高的人群。IASO206作为一款体内CAR-T细胞治疗产品，以单次静脉注射的方式，在无需单采与清淋化疗的情况下，实现了90%的客观缓解率以及90%的MRD阴性率，其中高剂量组ORR更是达到100%。随着随访时间的增加，患者缓解率有望进一步提升，且安全性特征总体可控，这一点令人鼓舞。同时，本研究的入组患者整体风险高（高危90%、超高危70%），部分伴 TP53 与 RB 共缺失、BCMA 低表达等特征，侵袭性强、治疗难度大、预后差。尽管如此，仍观察到优秀的临床获益，初步显示该产品的潜在治疗前景。”
张永克博士
驯鹿生物首席科学家兼高级副总裁
“IASO206首次人体研究数据入选本届IMS年会最新突破摘要（LBA）口头报告，是继IASO208临床试验申请获得美国FDA默示许可后，驯鹿生物自主研发的in vivo CAR-T平台InTelliCAR™临床转化的又一重要里程碑。IASO206首次人体研究初步显示，在以高危、三药难治及多线治疗失败患者为主的R/R MM人群中，仍可观察到较深的抗肿瘤活性和总体可控的安全性，为后续确定RP2D提供了重要依据。驯鹿生物已围绕InTelliCAR™平台布局了多款在研产品，我们将持续推进IASO206、IASO208及后续管线的临床开发，并积极探索其在更多疾病领域的应用潜力。这一治疗模式兼顾深度疗效、可控安全性和更低的治疗复杂度，使其未来具备从后线逐步向更前线、包括一线治疗拓展的可能。”
参考文献：
Yan W, Zou H, Wang Q, et al. First-in-Human Clinical Proof-of-Concept of IASO206, an Intravenously Administered In Vivo BCMA CAR-T Therapy for Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. 2026 IMS. Oral LBA-11.
SOURCE 驯鹿生物
