天津2025年4月10日 /美通社/ — 国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）网站公示信息显示：合源生物纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达®）的自身免疫性疾病领域新适应症新药临床试验申请（IND）获得默示许可（受理号：CXSL2500030），用于治疗至少3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。这是全球首个CAR-T产品获得临床默示许可，用于治疗AIHA。也是继其2024年10月获批治疗难治性系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症（SLE-ITP）后，纳基奥仑赛注射液在自身免疫性疾病治疗领域获得的第2张新药临床试验批件，是在自身免疫疾病领域的又一里程碑突破。
自身免疫性溶血性贫血（Autoimmune hemolytic anemia, AIHA）是由于机体免疫功能异常,导致B细胞功能亢进产生针对自身红细胞的抗体，红细胞吸附自身抗体和（或）补体,致使红细胞破坏加速、寿命缩短的一组溶血性贫血。该疾病不仅影响患者的身体健康，还可能引发一系列并发症，严重时甚至危及生命。
在2024年第66届美国血液学会（ASH）年会上，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均教授团队的一项研究在大会上以口头报告形式展示了多种药物治疗无效的11例难治性AIHA患者接受CAR-T细胞治疗后均获得了完全缓解的临床疗效，且CAR-T细胞相关的不良反应轻，患者耐受性好，目前患者都处于无治疗缓解中。
合源生物纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达®）是中国首款具有全自主知识产权CD19 CAR-T细胞治疗产品。已布局成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病、复发或难治性大B细胞淋巴瘤、儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病以及多种类型自身免疫性疾病等多个适应症。其治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的新药上市申请于2023年11月获得国家药品监督管理局正式批准上市。
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长，红细胞疾病诊疗中心主任施均教授：
自身免疫性溶血性贫血（AIHA）目前为止仍是一种较难治愈的疾病，有50%的患者属于难治/复发，且目前无明确适应症治疗药物以及有效挽救性治疗药物，面临治疗困境。我们非常高兴看到纳基奥仑赛治疗自身免疫性溶血性贫血新药临床试验的获批，这意味着该产品有望为广大患者带来新的治疗选择。
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任王建祥教授：
衷心祝贺我国原研CD19 CAR-T药物纳基奥仑赛注射液（源瑞达®）治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA）新药临床试验申请获批！纳基奥仑赛注射液在以白血病、淋巴瘤为代表的血液疾病治疗领域已经展现了突破性疗效，此次自身免疫性溶血性贫血适应症的新药临床获批，标志着该药物在自身免疫性疾病治疗方面又迈出了重要一步。期待纳基奥仑赛注射液在更多适应症的探索中取得积极进展，使更多患者获益，推动CAR-T疗法在更广泛的疾病领域发挥作用。
合源生物首席执行官吕璐璐博士：
合源生物纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达®）在自身免疫性疾病领域的新适应症拓展，再一次体现了以纳基奥仑赛注射液为代表的CAR-T细胞疗法在多疾病领域的广泛适用性。该产品在针对白血病、淋巴瘤以及自身免疫性疾病等适应症的临床实践中，均已展现出了显著的疗效与良好的安全性，具备优异的治疗潜力与临床价值。团队将继续协同各方，确保注册临床试验顺利进行。我们也将稳步推进多适应症以及后续产品的研发与临床试验，为患者带来更多安全性更高、疗效更好、更加可及的中国创新药。
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关于合源生物：
合源生物创立于2018年6月，已成长为中国细胞药物产业自主创新的引领者，致力于成为全球领先的细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业。公司首个核心产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，CNCT19）于2023年11月正式获国家药品监督管理局批准上市。该产品是中国白血病治疗领域首个CAR-T药物，也是中国全自主创新的首个CD19 CAR-T药物。公司深度合作国家一流院所，构建了以CAR技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发体系，拥有覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等疾病领域的10余种管线产品在研。更多信息请访问 http://www.juventas.cn/
源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，拥有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，先后获得国家药品监督管理局三项新药临床试验许可（IND），用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病、治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童和青少年复发或难治B细胞型急性淋巴细胞白血病，并获得国家药品监督管理局药品审评中心”突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。2022年12月，国家药品监督管理局（NMPA）正式受理纳基奥仑赛注射液治疗成人r/r B-ALL的新药上市申请（NDA）并纳入优先审评。2023年3月，纳基奥仑赛注射液用于治疗成人r/r B-ALL IND申请也获得美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）许可。2023年11月，源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）正式获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。
SOURCE 合源生物科技（天津）有限公司
