聚力共倡罕见病诊疗保障，携手点亮患者生命梦想
上海2026年11月6日 /美通社/ — 第九届中国国际进口博览会火热开展期间，赛诺菲携两款血液罕见病前沿创新疗法重磅亮相，为中国罕见血液病患者带来全新优质治疗选择。其中，全球首个且唯一的血友病siRNA创新非因子疗法赛菲因®（芬妥司兰钠注射液[1]）迎来上市后进博首秀；全球首个且唯一靶向治疗免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）的创新纳米抗体药物可倍力（注射用卡拉西珠单抗）同步展出，以革新性创新疗法破解临床治疗痛点。
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同日，赛诺菲于进博会现场重磅开启”奇迹星河、生命梦想”罕见病主题活动，汇聚中国罕见病联盟、权威临床专家、患者组织等多方代表，共同发起”罕见病诊疗与保障体系倡议”，凝聚以患者为中心的多方共识，助力完善罕见病诊疗服务和保障体系建设，推动创新疗法惠及更多患者，为迈向2035年建成均衡普惠、优质高效的健康中国目标贡献力量。
持续引入前沿创新，拓展中国罕见病患者治疗选择
作为首个靶向降低抗凝血酶的血友病创新药物，芬妥司兰采用皮下注射给药，一年最少仅需6次皮下注射[2]。相较于传统凝血因子规律替代治疗每年127次静脉注射[3]，它不仅实现给药路径从静脉转为皮下，降低注射难度，更大幅降低注射频率，在预防或减少出血的同时，帮助患者减轻”出血负担”与”针头负担”，支持其更从容地回归日常生活、改善长期生活质量。
二十余年来，赛诺菲持续将全球创新疗法引入中国，多款罕见病药物在华获批，覆盖血友病、iTTP等罕见血液病，以及以戈谢病、庞贝病、法布雷病为代表的溶酶体贮积症（LSD）。赛诺菲不断拓展全球罕见病在研管线，并推动中国深度参与全球临床开发。目前，全球管线中已有多款进入Ⅲ期临床阶段，覆盖戈谢病口服药和CIDP、wAIHA等疾病领域；同时，多条全球关键III期临床试验在中国同步开展，实现中国研发与全球同频共振。
政策赋能审评提速，加快创新疗法惠及中国患者
近年来，我国罕见病政策体系持续完善，药品审评审批制度改革不断深化，针对临床急需、罕见病类药物开辟专属加速通道，大幅缩短创新疗法的落地周期，为提升罕见病患者用药可及性按下”加速键”。
赛诺菲多款罕见病创新药物，正是国内审评审批提质增效、政策赋能民生的生动缩影。芬妥司兰从进博亮相到在华获批、患者可及，全程跑出创新药落地的加速度；注射用卡拉西珠单抗凭借临床急需价值，实现短时间快速获批，目前已为全国50多名急危重症iTTP患者抢出宝贵救治时间。与此同时，审评机制的科学优化与灵活应用，也持续助力溶酶体贮积症等各类罕见病创新药物加速落地，不断丰富国内罕见病治疗方案。
北京大学人民医院主任医师郭杨表示：”审评审批的’中国速度’，让优质创新药物得以快速落地临床，丰富了急危重症罕见病的救治手段，有效提升危重症患者的生存希望。我们期待，随着国家对罕见病创新治疗的持续支持，中国患者能够更早受益于国际先进的治疗成果，在与疾病赛跑中赢得更多机会。”
蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方表示：”我们与赛诺菲持续推进’患者旅程’跨国协作研究，深入了解患者在诊断、治疗及长期管理中的真实处境，为药物研发和患者支持提供参考。我们期待医疗机构、企业与社会组织进一步加强协作，让患者的体验与诉求融入研发全过程，推动患者从’被研究的对象’成为’研究的合作伙伴’，共同探索更贴近真实需求的治疗与支持方案。”
凝聚多方支持，助力血友病患者”活出热爱”
在创新速度和政策温度的双重加持下，患者获益正加速照进现实。本届进博会上，赛诺菲重磅推出罕见病纪录片《活在热爱里》上集。影片以一名血友病患者的真实故事为切口，聚焦罕见病群体迸发的生命力量，让藏在小众标签背后的潜能与价值，被更多人看见。
上海市临床检验中心主任技师宋颖表示：”创新非因子疗法的应用，让配套检验在血友病长期管理中的作用更加重要。以靶向降低抗凝血酶的疗法为例，监测抗凝血酶水平，可以帮助临床兼顾出血控制与血栓风险管理，为用药调整提供依据。我们期待通过临床与检验的紧密协作，推进检测的规范化与标准化，支持患者安全、有效地接受长期治疗。”
天津市友爱罕见病关爱服务中心负责人王立新表示：”创新疗法带来希望，而让患者用得上、用得起、坚持用，还需要各方共同努力。我们将继续携手社会各方开展公益协作，呼吁完善多元化保障，并通过疾病教育与同伴支持，陪伴患者坚定治疗信心、积极融入社会，让他们追寻梦想的脚步更有底气。”
未来，赛诺菲将继续携手各方推动诊疗与保障有效衔接，探索多层次保障体系，提升创新疗法的可及性与可负担性，让更多罕见病患者能够持续获得适宜的治疗，以创新与协作点亮生命梦想。
赛诺菲特药中国区总经理纪娴表示：”每一份生命价值都值得用心守护，完善罕见病诊疗与保障，正是健康中国建设不可或缺的一环。作为全球罕见病领域的先行者与领导者，赛诺菲始终扎根本土，了解罕见病患者真实所需。我们将持续引进全球’同类首创、同类最佳’的突破性疗法，加速创新成果普惠可及，持续赋能中国罕见病医疗事业高质量发展，以创新之力托举每一个生命梦想。”
[1] 芬妥司兰钠注射液，以下简称芬妥司兰
[2] Young, G, et al. Blood. 2025 Jun 19;145(25):2966-2977
[3] BLOOD (2025) 146 (SUPPLEMENT 1):6617.
SOURCE 赛诺菲
